Terapias génicas para tratamiento de enfermedades neurodegenerativas

Las enfermedades neurodegenerativas presentan una alta prevalencia mundial, afectando a 1 de cada 5 personas mayores a 60 años. Estas patologías se caracterizan por el deterioro paulatino de pacientes, los cuales presentan deficiencias en sus funciones cognitivas y/o motoras causadas por la muerte selectiva de grupos neuronales.

Actualmente, los tratamientos para este tipo de enfermedades están principalmente enfocados en la reducción de síntomas -tratamiento paliativo– y no son capaces de revertir el daño causado por la enfermedad ni de frenar el avance de éstas.

Un equipo de investigadores liderados por la Universidad Chile, desarrollaron una serie de terapias génicas que representarían una solución a este problema, al tratarse de terapias curativas y no paliativas, capaces de detener el avance de tales enfermedades y revertir el daño causado por éstas.

Estas terapias se encuentran protegidas por varias patentes, las cuales han sido solicitadas y/o concedidas tanto a nivel nacional e internacional, y han sido transferidas mediante licenciamiento a la empresa biofarmacéutica belga Handl Therapeutics, que además del paquete de patentes que consideran todas las terapias, abarca el know-how detrás de estas tecnologías. Por esta licencia, la U. de Chile recibió un pago contra firma y podrá además percibir pagos por hitos de desarrollo.

Así, estas terapias ya forman parte del portafolio de terapias génicas in vivo para tratar enfermedades complejas de carácter neurodegenerativo de la empresa, quien a la fecha está realizando validaciones preclínicas relevantes con miras a llevar a cabo próximos ensayos clínicos en pacientes para diversas enfermedades.